Spinālā muskuļu atrofija

SMA ietekmē indivīdus dažādās vecuma grupās — no zīdaiņiem un bērniem līdz pusaudžiem un pieaugušajiem — ar dažādām smaguma pakāpēm. Jaundzimušajiem un zīdaiņiem var attīstīties zīdaiņu SMA, kas ir vissmagākā slimības forma, kas var izraisīt paralīzi, kuras dēļ zīdaiņi nevar veikt dzīves pamatfunkcijas, piemēram, norīt vai turēt galvu. SMA, kas sākas vēlāk dzīves laikā, biežāk sastopama bērniem, pusaudžiem un pieaugušajiem, kuriem var būt ievērojams muskuļu vājums un invaliditāte, piemēram, nespēja patstāvīgi stāvēt vai staigāt.

Iepriekš personām ar SMA diagnozi un viņu ģimenēm nebija ārstēšanas iespēju. Tas mainījās 2016. gada decembrī, kad Biogen saņēma ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes (Food and Drug Administration, FDA) apstiprinājumu pirmajai terapijai SMA ārstēšanai. Kopš tā laika terapija ir apstiprināta vairāk nekā 60 valstīs un līdz šim ir palīdzējusi tūkstošiem pacientu visā pasaulē. 

Biogen apņemšanās uzlabot SMA kopienas iespējas ir nelokāma, un mēs turpinām veikt vadošos pētījumus, kuru mērķis ir risināt neapmierinātās vajadzības un uzlabot klīniskos rezultātus personām, kuras skārusi slimība.

Biogen sadarbojas ar Ionis Pharmaceuticals, lai noteiktu jaunas terapeitiskās iespējas, jo īpaši jaunus antisenses oligonukleotīdu (ASO) variantus.
Mēs arī izmantojam par SMA iegūtās zināšanas, lai izstrādātu iespējamās terapeitiskās iespējas un risinājumus citām neiromuskulārām indikācijām, par kurām līdz šim nav runāts pietiekami.